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Correio da Manhã

Sociedade
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Bebé Matilde começa tratamentos com novo medicamento

Menina que sofre de Atrofia Muscular Espinhal vai receber o "medicamento mais caro do mundo" na terça-feira.
SÁBADO 25 de Agosto de 2019 às 16:40
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Crianças internadas no Hospital de Santa Maria para começar toma de corticoides.
A bebé Matilde, que sofre da forma mais grave de Atrofia Muscular Espinhal, vai começar o tratamento com o medicamento vindo dos Estados Unidos na próxima terça-feira. O anúncio foi feito este domingo na página de Facebook "Matilde, uma bebé especial" que foi utilizada para angariar dois milhões de euros, como forma de comprar o "mediamento mais caro do mundo", o Zolgensma. 

A bebé de quatro meses vai ser internada esta segunda-feira para começar a tomar corticóides e preparar-se para os tratamentos com o fármaco. O medicamento em questão é administrado através de uma única injeção e ataca a origem genética da atrofia muscular espinhal.

Os pais da menina conseguiram angariar dinheiro suficiente para comprar o fármaco, que é mais caro do mundo — dois milhões de euros —, mas a entrada deste tipo de medicamentos no país tem de ser feita por via hospitalar — através de uma autorização especial — e será sempre paga pelo Estado. Segundo a família, o dinheiro ficará, assim, disponível para ajudar outras crianças com a mesma doença.




Apesar de anular um gene defeituoso, o fármaco não é uma cura. Segundo a página dedicada ao medicamento, o Zolgensma é uma injeção de dose única, apresentada como uma terapia genética dirigida "à raiz" da doença, ou seja, a ausência ou não funcionamento do gene SMN1, substituindo-o pela "cópia de um novo e funcional gene SMN humano que ajuda as células neurológicas motoras a funcionar corretamente". 

"O Zolgensma não é uma cura e não pode reverter os danos já causados pela SMA [Atrofia Muscular Espinhal] antes do tratamento. A sua criança pode continuar a mostrar sinais e sintomas de SMA agora e no futuro. Esses sinais e sintomas podem incluir dificuldades em engolir, dificuldades em respirar ou fraqueza muscular. Terapias e apoios adicionais podem ser necessários para ajudar a lidar com a SMA da sua criança e orientar o seu desenvolvimento", alerta a página.  

Segundo a mesma fonte, podem ser necessários meios para auxiliar na respiração (porque a doença afeta os músculos usados para tal); apoio nutricional (a doença dificulta a deglutição) e de mobilidade, como fisioterapia e cadeiras de rodas. 
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