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Terapia genética experimental trata doentes com leucemia incurável

Tratamento foi usado em 10 pacientes que não respondiam à quimioterapia e mostrou índices de cura elevados.

11 de dezembro de 2025 às 14:59

Uma nova terapia genética experimental está a oferecer esperança a doentes com leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T), uma doença considerada incurável.

Resultados divulgados esta semana no New England Journal of Medicine mostram que o tratamento BE-CAR7 conseguiu eliminar sinais de cancro em 64% dos doentes que participaram no ensaio clínico, todos eles considerados casos incuráveis.

O ensaio, conduzido por equipas do Great Ormond Street Hospital (GOSH) e da University College London, testou a terapia em 10 pacientes, oito crianças e dois adultos, cuja leucemia não tinha respondido à quimioterapia nem a transplantes de medula óssea. Segundo os investigadores, 82% dos participantes atingiram remissão suficiente para realizar um transplante e, 64% continuam livres de cancro, alguns há já três anos.  

A história de Alyssa: de “sem opções” a uma vida normal 

A primeira pessoa a receber o tratamento, Alyssa Tapley, hoje com 16 anos, foi diagnosticada em 2021 e não reagiu a qualquer terapia convencional. Participou no ensaio já sem alternativas, mas com a esperança de ajudar outros doentes. Desde então, o cancro tornou-se indetetável e a jovem regressou à escola, ao convívio e às atividades ao ar livre. Agora, sonha tornar-se investigadora, inspirada pela ciência que a salvou. 

Como funciona o tratamento

A BE-CAR7 é uma terapia celular altamente complexa que utiliza glóbulos brancos de dadores saudáveis e transforma-os em agentes poderosos capazes de destruir células cancerígenas.  

O processo envolve tornar as células do dador “universais”, para evitar a rejeição, remover marcadores como o CD7 e o CD52, para que as células modificadas não sejam destruídas pelo sistema imunitário do doente e, por último, inserir um recetor CAR, uma estrutura que permite às células identificar e atacar o cancro.  

Após serem introduzidas no organismo, estas células conseguem eliminar a leucemia num prazo de quatro semanas, permitindo depois um transplante de medula óssea para recuperar o sistema imunitário do paciente. 

Resultados inovadores, mas riscos reais 

Os cientistas alertam que a terapia é exigente e não isenta de perigos. Nem todos os doentes sobreviveram ao processo e a recuperação após o transplante é delicada.  

“Observámos respostas impressionantes na eliminação de leucemias que pareciam incuráveis”, afirmou a hematologista Deborah Yallop. 

Com o sucesso inicial, foi garantido financiamento filantrópico (doação de recursos) para tratar mais 10 pacientes nos próximos meses. 

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